圖說：研究結果近日發表於柳葉刀子刊 來源／採訪對象供圖
新民晚報訊（記者 易蓉）一項歷時十年的研究表明，眼動脈超選擇介入化療顯著提高視網膜母細胞瘤晚期患兒保眼率，同時顯著降低化療的全身副作用，研究結果近日發表於柳葉刀子刊-《The Lancet Child & Adolescent Health》（2023 IF 36.4）。該研究由上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院眼科範先群院士牽頭，聯合首都醫科大學附屬北京兒童醫院、廣州市婦女兒童醫療中心、上海交通大學醫學院附屬新華醫院、中國人民解放軍總醫院第三醫學中心和中南大學附屬湘雅醫院等全國視網膜母細胞瘤診療中心，開展了全球首個視網膜母細胞瘤眼動脈介入化療的多中心前瞻性隨機對照研究。
視網膜母細胞瘤是兒童眼內最常見的惡性腫瘤，95%發生於3歲以下嬰幼兒，可致盲、致殘，甚至致死，是兒童眼病中性質最嚴重、危害最大的一種疾病，2019年國家五部委將其確立為兒童首批救治管理的十大重大疾病之一。眼球摘除聯合外放射治療曾是視網膜母細胞瘤的一線治療方案，患兒不僅失去眼球，而且外放射治療可導致患兒發生第二惡性實體腫瘤及眶面部發育不全等嚴重副作用。20世紀90年代末，「長春新鹼+依託泊苷+卡鉑」全身靜脈化療方案應用於視網膜母細胞瘤治療，實現了從摘除眼球到保眼治療的轉變。但全身靜脈化療的眼內藥物濃度低，腫瘤復發率高，眼球摘除率仍居高不下；同時全身靜脈化療毒副作用大，患兒易發生骨髓抑制、肺部感染等嚴重併發症。
在此背景下，范先群院士團隊開展視網膜母細胞瘤眼動脈超選擇介入化療，藥物用量小，眼內局部藥物濃度高，對腫瘤的殺傷作用強，全身毒副作用小。然而，眼動脈介入化療等手術難度高，可能導致眼動脈狹窄或閉塞、視網膜脈絡膜萎縮等嚴重併發症。由於眼動脈超選擇介入化療開展時間較短，缺乏循證醫學證據，國際上關於視網膜母細胞瘤的眼動脈介入化療和全身靜脈化療的治療方案選擇上，一直存在較大爭議，也給臨床醫師帶來很大的困惑。
2013年國家衛生行業專項支持下，范先群院士團隊開展了國際首個視網膜母細胞瘤眼動脈介入化療有效性、安全性的前瞻性多中心RCT研究，為視網膜母細胞瘤治療方案制定提供高等級循證醫學證據。該研究在北京、上海、廣州和長沙等6家醫院進行，主要納入新發單側視網膜母細胞瘤D期或E期、無臨床高危因素患兒，隨機分為眼動脈介入化療組或全身靜脈化療組，每4周完成一次動脈或靜脈化療周期。主要終點為2年無進展保眼率，次要重點為患兒的生存率、客觀緩解率和復發率，並記錄可能與治療相關的主要不良事件。研究表明，眼動脈介入化療在不影響總體生存率的前提下，較之靜脈化療顯著提高晚期視網膜母細胞瘤患兒保眼率，顯著降低全身併發症；眼動脈介入化療可作為單側晚期視網膜母細胞瘤患兒的首選治療方案。
